新高度！近日公布的新版医保药品目录列出了100余种罕见病药品，覆盖50余种疾病，给更多患者带来了希望。 2025年5月，鲁博替尼片上市，这是中国首个获批治疗朗格汉斯细胞组织细胞增多症的药物。但每个月的治疗费昂贵，约1.7万元，很少有患者能负担得起。在创新制药实验室工作的技术人员。新华社（邹鑫供图）“鲁博替尼片将出现在新版国家医保药品目录中，这将加快医保住院时间，让患者有更好的生存和康复机会。”北京协和医院血液科主任李江表示。将鲁博替尼片纳入医保覆盖范围的意义还不止于此。除了治疗朗格汉斯细胞组织细胞增多症外，还适用于治疗儿童和青少年患有 1 型神经纤维瘤病，称为丛状神经纤维瘤。此前，selumetinib（一种治疗 I 型丛状神经纤维瘤病的药物）可在健康保险中使用，但覆盖范围仅限于 3 岁及以上儿童。 Lubometinib 片剂可用于 2 岁及以上儿童。 3、2岁时看似微小的进步，背后却是健康保险为每个生命提供保障。目前，医保覆盖的罕见病已超过50种，但与罕见病目录列出的207种疾病相比仍有差距。这不仅是因为一些罕见病还没有被攻克，没有药物可用，还因为治疗一些罕见病的药物非常昂贵，基本医疗保险无法覆盖。 11个小时的大手术、9次全麻手术、12次放射治疗……这就是6岁神经母细胞瘤患者倩倩多年来所经历的一切。过去两年。 “虽然神经母细胞瘤是一种罕见疾病，但它最常见于五岁以下的儿童。”中国癌症协会小儿肿瘤专业委员会主任委员王焕民表示，该病被誉为“儿童肿瘤之王”，因为发病后复发率很高，生存率往往难以超过50%。四年前，神经母细胞瘤治疗药物达妥昔单抗β获得批准，但每次治疗费用高达数百万美元，给无数家庭造成了不可抗拒的缺口。为解决用药难问题，国家医保今年首次宣布推出达妥昔单抗贝塔等6种罕见病药物。此次测试的商保药品创新目录包含19种药品，其中：这些药品的市场价格没有变化，但相应的商保产品将有折扣。制药产品由商业保险公司进行折扣结算，降低了商业保险产品的承保成本，增加了创新药物的可及性。发布86种罕见病诊疗指南，开通罕见病药品审评审批绿色通道，全国罕见病诊疗合作网络覆盖多地。探索医疗保险+企业保险综合解决方案……正在努力为罕见病患者打造人寿保险，照亮治疗的黑暗之路。即使是普通人内心的一瞬间的光芒也可以成为灯塔。倩倩的父亲创建了一个名为“小猫加油”的小程序，全国5800多名罕见病患儿家长纷纷表示“希望我们的经验能够帮助到更多患者”。我相信，当政治保障落实后每一个小小的希望与人性的善意结合在一起，就变成了向前闪耀的银河，让更多的罕见病患者追随光明，向着太阳而活。